Биологи из Калифорнийского университета разработали метод редактирования генома стволовых клеток, позволяющий вносить точечные изменения «по букве» без оставления следов в ДНК.
Ключевой инструмент — TALEN-эндонуклеазы, ферменты, разрезающие ДНК строго в заданной позиции. Клетка, пытаясь восстановить такой разрыв, может использовать предоставленный исследователями «мастер-образец» с небольшими изменениями, заменяя нуклеотиды на желаемые.
Ранее большинство подобных методов сталкивалось с проблемой: в 99% случаев клетка просто соединяла разорванные участки, ломая ген. Чтобы выявить успешно редактированные клетки, ученым приходилось внедрять большие фрагменты ДНК с устойчивостью к антибиотикам.
Новая технология позволяет обойтись без лишних вставок. С помощью флюоресцирующих зондов отбираются только те стволовые клетки, в которых произошли точные изменения. Метод был успешно протестирован на индуцированных человеческих стволовых клетках (iPS).
В перспективе сочетание известной технологии получения iPS с новым способом редактирования может применяться для лечения генетических заболеваний, вызванных точечными мутациями, например серповидно-клеточной анемии или наследственной гемофилии.
